世の中に存在する数多くの薬。その全ては「治験」という工程を経て、人々のもとに届けられます。
どんなに素晴らしい「新薬の候補」が見つかったとしても、すぐに薬として使用できるわけではありません。疾患に対して本当に効果があるのか、投与しても安全性に問題はないか、適正な量や投与方法はどのようなものか、などいくつもの面から「新薬の候補」を調べる段階が「治験」です。治験は健康な人や患者さんの協力のもとに実施され、その結果を厚生労働省に申請し、承認されたものだけが「新薬」として患者さんのもとへ届けられます。
「新薬」として患者さんのもとに届けられるまでには、新薬の候補となる成分を見つける基礎研究から始まり、薬を人に投与して有効性や安全性を調べる治験や、国への申請・承認など、いくつもの段階があります。こちらでは各段階について、その内容と関わる人たちを詳しくご紹介します。
新薬開発の第一歩は、疾患と関連する遺伝子やタンパク質などを特定し、その働きを抑える物質（成分）を発見することから始まります。製薬企業などに在籍する「基礎研究職」と呼ばれる人たちが、植物や生物、菌など自然の素材から抽出したり、複数の物質を化学的に合成したりなど様々な手法を用い、基礎研究を積み重ねて「新しい薬の候補」を選定していきます。
非臨床試験とは動物や培養細胞を用いて、基礎研究で発見した新薬の候補となる物質の有効性や安全性を調べるための試験です。臨床試験の前段階に行うことから「前臨床」とも呼ばれ、非臨床試験で有効性や安全性が確認できたものだけが、次の臨床試験に進むことができます。
非臨床試験を通過した新薬の候補は、人を対象として効果や安全性について調べる臨床試験に進みます。臨床試験の中でも、新薬の発売に向け、国の承認を得るために行われるものを「治験」といいます。治験には、製薬企業や医療機関、患者さん、SMO（治験施設支援機関）、CRO（開発業務受託機関）など、様々な機関や人たちが関与します。医療機関に対してはSMOに属するCRC（治験コーディネーター）が院内スタッフの治験業務の支援や患者さんの対応を行い、製薬企業やCROに属するCRA（臨床開発モニター）がデータの収集や進行状況のモニタリングを行っています。
第I相試験では、少数の健康な成人を対象に、ごく微量の治験薬を投与し、 安全性を確認します。また、治験薬がどれくらいの速さで体内に吸収され、どのくらいの時間で、どのように体外へ排せつされるか調べます。
第Ⅱ相試験は、治験薬が疾患や症状を治療・改善できるかどうかを見極める試験になります。まずは少数の患者さんを対象に、異なる投与量・間隔・期間で治験薬を投与し、有効性や安全性を調べながら、用法（投与の仕方：投与回数、投与期間、投与間隔など）、用量（最も効果的な投与量）を調べます。
第Ⅲ相試験は治験の最終段階です。治験薬が実際に販売・使用された場合の状況に近付けるために、多数の患者さんに対して治験薬を投与します。有効性や安全性について詳細な情報を収集し、現在使われている標準的な薬やプラセボ（偽薬）との比較を行います。有効性、安全性の最終確認として、総合的に効果を確認します。
臨床試験を通じて、「治験薬」の有効性や安全性、品質、適正な使用方法などを確認したのち、製薬企業は厚生労働省に新薬として製造・販売するための承認申請を行います。申請後は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）という機関が臨床試験の結果や資料をもとに審査を実施し、疾患領域ごとに編成された専門家チームが薬の有効性や安全性を検討します。審査から承認までにかかる時間は、約1～2年が一般的とされています。
厚生労働省の承認をもって、ついに「新薬」が誕生します。認可が下りた薬は、製造・販売が開始され、正式な薬として患者さんのもとに届けられます。新薬の開発は非常に難しく、認可に至るまで3~7年もの歳月を要します。
薬は承認・販売後も引き続き有効性、安全性についての調査や報告が行われ、一定期間後には再審査が義務づけられています。試験の段階では得られなかった有効性や副作用、適正な使用に関する情報が、製薬企業のMR（医薬情報担当者）によって収集されます。多数かつ幅広い患者さんが長期間に渡って薬を使用することで得られる膨大なデータを活用して、より安全で使いやすい薬へと改良されていきます。
